Neurologia

Neuromielite Ottica e Cellule Staminali: primo trapianto al mondo

La neuromielite ottica può essere fronteggiata con un trapianto di cellule staminali. Questo ha fatto un team dell’ IRCCS Ospedale San Raffaele il quale, per la prima volta al mondo, ha condotto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore allogenico in due pazienti affetti da forme particolarmente aggressive di neuromielite ottica con risultati molto promettenti.

Infatti, la Dr. ssa Raffaella Greco, dell’Unità di Trapianto, ha evidenziato come: “Il trattamento si è rivelato particolarmente sicuro. Nessuno dei due pazienti ha infatti sviluppato infezioni opportunistiche gravi, né la complicanza più temibile del trapianto allogenico, cioè la malattia del trapianto verso l’ospite (graft-versus-host disease)”.

In generale, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche – meglio noto come trapianto di midollo – è utilizzato nella cura di gravi forme di tumori del sangue (leucemie, linfomi, mieloma) e di malattie genetiche (es. talassemie e immunodeficienze) e può essere eseguito con un prelievo di cellule staminali ematopoietiche dal paziente stesso (trapianto autologo) o da un donatore (trapianto allogenico).

Il caso del San Raffaele apre la strada ad ulteriori applicazioni: Infatti, come ha rilevato il team del San Raffaele: “Nonostante il numero limitato, questa esperienza suggerisce che in futuro il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche potrebbe essere una strategia efficace in forme della malattia che non rispondono ad altri trattamenti”.

Cos’è la Neuromielite Ottica ?

La neuromielite ottica o sindrome di Devic è una malattia infiammatoria del sistema nervoso a genesi autoimmune. In passato era considerata una variante della sclerosi multipla particolarmente aggressiva, ma oggi è riconosciuta come una malattia a sé stante, causata da un autoanticorpo che, diretto contro l’aquaporina 4 (una molecola espressa ad alti livelli in particolare dai nervi ottici e dal sistema nervoso centrale spinale), causa un’infiammazione cronica di tali strutture, con conseguente danno neurologico permanente.

La NMO è una grave malattia che porta nella maggioranza dei casi a un rapido accumulo di disabilità, nonostante i trattamenti immunomodulanti e immunosoppressivi, trattamenti che sono stati fatti senza successo anche nei due casi qui descritti. Dopo trapianto allogenico la malattia si è arrestata, i deficit neurologici sono parzialmente regrediti e dopo più di due anni non vi è alcun segno di riattivazione del processo morboso” afferma il Prof. Giancarlo Comi, Direttore del Dipartimento di Neurologia del San Raffaele e leader del team che ha effettuato il trapianto.

La costante riduzione delle tossicità del trapianto allogenico di cellule staminali, già osservato nelle leucemie, ha aperto la strada per l’impiego di questa strategia anche in malattie non oncologiche come la beta talassemia e le malattie autoimmuni severe, incluse quelle che colpiscono il sistema nervoso” aggiunge il Dr. Fabio Ciceri, Direttore dell’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo dell’ospedale milanese.

Il trapianto effettuato presso il San Raffele è stato anche oggetto di uno specifico articolo scientifico pubblicato lo scorso dicembre da Annals of Neurology.

Il dottor Attilio Bondanza, immunologo e co-autore dell’articolo pubblicato su Annals of Neurology specifica: “La cosa più sorprendente che abbiamo osservato in questi due casi è una normalizzazione dei parametri immunologici con rigenerazione di un sistema immunitario sano e la scomparsa degli autoanticorpi anti-aquaporina 4”.

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